Ez a világ legdrágább gyógyszere: mit kezelnek a több mint 1 milliárd forintos szerrel?

A gyógyszerek ára olykor nehezen kigazdálkodható a betegek számára, akkor is, ha csak egy pár ezer forintos tételről van szó. Előfordul azonban, hogy egy-egy ritka kórképben szenvedőknek kisebb vagyonra lenne szükségük ahhoz, hogy a megfelelő, legmodernebb kezelésben részesülhessenek.

Itthonról emlékezetes az izomsorvadásos Zente esete, ahol a családnak 700 millió forintot kellett összegyűjtenie ahhoz, hogy a kisfiú megkaphassa az SMA-betegség kezelésére kifejlesztett Zolgensma nevű génterápiás gyógyszert. A készítmény 2021. áprilisától egyedi méltányosság alapján államilag támogatott formában is elérhetővé vált itthon. A Zolgensma a gyűjtés idején minden idők legdrágább gyógyszere volt. A tavaly novemberben az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala által jóváhagyott orvosság azonban jócskán túlszárnyalja.

A világ legdrágább gyógyszere

Időről időre fellobban a vita azzal kapcsolatban, hogy a valóban az életminőséget javító, potenciálisan életmentő készítmények hogy kerülhetnek annyiba, hogy az érintettek ne tudják megengedni maguknak. A Zolgensma gyártója, a Novartis árazását annak idején sokan egyenesen erkölcstelennek nevezték, ők azonban azzal érveltek, hogy egy-egy ilyen terápia kifejlesztésében évtizedes kutatómunka van, és az ár lenyomásában az sem segít, hogy kifejezetten ritka betegség kezeléséről van szó.

Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala (FDA) 2022. novemberében hagyta jóvá a Hemgenix nevű gyógyszert, amelyből egyetlen adag 3,5 millió dollárba, azaz több mint 1,2 milliárd forintba kerül. A génterápiás készítmény a meglehetősen ritka, súlyos vagy középsúlyos B-típusú hemofíliában szenvedő felnőttek életminőségét javíthatná jelentősen. Egyszer adják be, egyetlen infúzióban, intravénásan. Az adag a beteg testtömegétől függ, a procedúra 1-2 óráig tart. A kezelés előtt az érintetteknek számos vizsgálaton át kell esniük, felmérik például a májuk állapotát is.

Az eddigi vizsgálatok alapján a betegeknél 50 százalékkal csökkent a kontrollálatlan vérzések aránya. A mellékhatások közé pedig a fejfájás, a máj enzimszintjének emelkedése, illetve influenzaszerű tünetek tartoztak. Az egyelőre nem világos, hogy ez a kezelés meggyógyítja-e a betegeket, vagy sem. 

A Hemgenix 2023. február 20-án megkapta az Európai Unió egész területére érvényes feltételes forgalomba hozatali engedélyt. 

Hemofília

A hemofília vérzékenység, a véralvadási folyamat elégtelenségével járó betegség, amelyet valamely véralvadási faktor hiánya, esetleg elégtelen mennyisége idéz elő. Általában a VIII. vagy a IX. véralvadási faktor veleszületett hiánya vagy hibája okozza a problémát, előbbi gyakoribb, ez az A-típusú hemofília. A IX. alvadási faktor defektusa miatt alakul ki a B-típusú hemofília. A kórképek anyai ágon öröklődnek, és túlnyomórészt fiúgyermekeknél nyilvánulnak meg.  Ma már elérhetők olyan genetikai vizsgálatok is, amelyekkel az embrióról is megállapítható, hogy hemofíliás vagy hordozó-e.  Olykor spontán génmutáció áll a háttérben, és létezik szerzett forma is, amit az említett véralvadási faktorokkal szembeni, gátló hatású ellenanyagok termelődése vált ki. 

A betegség súlyossága a vérben található aktív véralvadási faktor szintjétől függ, ez határozza meg, hogy az érintett milyen gyakran és milyen erős vérzésekkel szembesül. Míg enyhe esetben lehet, hogy csak műtétek és komolyabb sérülések után jelentkezik kitartó vérzés, súlyos esetben spontán vérzések nehezíthetik a beteg mindennapjait. 

Ismerd meg, milyen jelek utalhatnak a szív- és érrendszer kóros működésére!

A szív- és érrendszeri betegségek közé számos akut és krónikus, veleszületett és szerzett kórkép sorolható. Csökkenhet az erek átjárhatósága, vérnyomásproblémák, ritmuszavarok és gyulladások léphetnek fel, amelyek hirtelen kialakulva vagy fokozatosan előrehaladva ronthatják a beteg életminőségét, sőt akár az életkilátásait is.

(Képek: Getty Images Hungary.)

• gyógyszer
• drága
• véralvadás
• hemofília
• Életmód