Áttörés a rákgyógyításban! A betegek génjeit változtatnák meg, de vannak még mellékhatások

Az elmúlt hetek egyik legfontosabb fejleménye volt a rákgyógyítással kapcsolatban, hogy az FDA, vagyis az Amerikai Élelmiszer- és Gyógyszer-engedélyeztetési Hivatal egyik bizottságának javaslata szerint engedélyeztetni kellene egy új, génmódosítással járó eljárást, mely a leukémia egyik típusát gyógyítaná.

Az engedélyeztetés javaslatával a terápiás lehetőségnek komoly akadályt sikerült legyőznie, ha pedig valóban engedélyezik alkalmazását, ez lenne az első olyan génterápia, ami a piacra kerül.

Génterápia a leukémia ellen

Az új terápia a leukémia egy kevésbé gyakori típusának gyógyítására szolgál, a B-sejtes akut limfoid leukémia, vagyis az ALL ellen jelentene megoldást, mely főként gyermekeket és fiatal felnőtteket érint.

Az eljárás gyakorlatilag átdrótozza a páciens immunsejtjeit, hogy azok célirányosan a rákos sejtek ellen küzdjenek. Ezt úgy érik el, hogy immunsejtek, T-sejtek millióit távolítják el a vérből, majd laboratóriumba küldik, megtisztítják, és genetikai tervezésnek vetik alá. Egy inaktív vírus segítségével új genetikai anyagot juttatnak be a sejtekbe - a vírusok képesek saját DNS-ük beépítésére, ezért alkalmazzák ezt a módszert -, majd 15-25 nap elteltével a genetikailag módosított T-sejteket visszajuttatják a páciens szervezetébe.

Az új genetikai anyag által az immunsejtek képesek lesznek felismerni a rákos sejteket, de nemcsak felismerik azokat: amint tumorsejtet észlelnek, támadásba lendülnek, és levadásszák, elpusztítják azokat. A visszajuttatott, módosított sejtek ráadásul sokasodni kezdenek a testben, így a páciens igen komoly hadsereget tudhat a magáénak.

Komoly mellékhatásai lehetnek

Amíg az immunsejtek elpusztítják a rákos sejteket, néhány hét is eltelhet, ez idő alatt azonban komoly mellékhatások léphetnek fel. Az egyik legsúlyosabb az úgynevezett citokinvihar vagy citokinfelszabadulási szindróma, mely annak eredménye, hogy a teljes immunrendszer heves reakcióba lép, olyan tüneteket okozva, mint a nagyon magas láz, az általános ödéma, az intenzív hidegrázás és vérnyomásváltozás, de felléphet neurotoxikózis is, mely akár zavartsággal, beszédképtelenséggel is járhat.

A tünetek akkor lépnek fel, mikor az immunsejtek elkezdik megölni a tumorsejteket, mire azonban utóbbiak kiürülnek, előbbiek is elcsitulnak. A páciensnek azonban ez idő alatt végig a kórházban kell maradnia, ahol folyamatosan monitorozzák, és intenzív ápolásra is szükség lehet. Mivel az immunsejtek az egészséges B-sejteket is képesek rákos sejtként felismerni és elpusztítani, a kezelés ideje alatt az immunrendszer folyamatos erősítésére is szükség van.

A klinikai tesztek kiemelkedően sikeresek

A klinikai tesztek, melyek a Novartis gyógyszercég nevéhez fűződnek, rendkívül sikeresnek bizonyultak, 63 páciens közül 52-nél, vagyis 83%-uknál jelentkezett remisszió, vagyis a rák visszavonulása, eltűnése. A további 11 páciens azonban elhunyt. A mellékhatások miatt az orvosok azoknak javasolják az eljárást, akiknek nem maradt más lehetőségük, mivel a rák nem reagált más kezelési módokra, vagy a kezelések után visszatért.

A pácienseket 2015 áprilisa és 2016 augusztusa között kezelték sikeresen, azóta pedig egyiküknél sem tért vissza a betegség, és komoly mellékhatások sem jelentkeztek. A jövőben is monitorozzák azonban őket, a tervek szerint 15 éven keresztül, hogy megfigyelhessék a hosszú távú hatásokat. További információért kattints ide!

• daganat
• rák
• tudomány
• kutatások
• génterápia
• leukémia
• rákgyógyítás
• Életmód