Új, hatékony gyógymódot találhattak a súlyos betegségre: ígéretesek az eredmények

Súlyos, öröklődő betegségre találhattak új, hatékony gyógymódot, a vizsgálatok alapján a génterápia ígéretes eredményekkel kecsegtet az örökletes angioödéma orvoslásában - írja a Telex a New Scientist cikke alapján.

Az úgynevezett CRISPR-alapú génterápia új verziójának első kísérlete révén máris kilenc olyan ember meggyógyulhatott, aki a ritka, életveszélyes gyulladásokat okozó betegségben szenved.

Génterápiás gyógymód az örökletes angioödémára

Az örökletes angioödéma ritka, de súlyos betegség, melynek során hirtelen szöveti duzzanatok alakulnak ki, érintett lehet benne például az arc, szem, ajak és a torok, légutak. Roham esetén a betegek bőre alatt felgyűlik a folyadék, mely nem csupán fájdalmat, de akár fulladást is okozhat - a fellángolásokat ugyanakkor számos tényező, akár a stressz, egy fertőzés vagy hormonrendszeri változások is kiválthatják. 

Bár a tünetek jelentkezése allergiás reakcióhoz hasonlít, ám az arra alkalmazott gyógyszerek ez esetben nem hatásosak.

Ígéretes eredmények

A cikk szerint a kutatásban részt vevő tíz ember rendkívül jól reagált a terápiára, az ödémás rohamok száma a kezelés fél évében mintegy 95 százalékkal csökkent, és csak egyiküknek volt jelentősebb gyulladásos epizódja a következő évben, illetve a legalacsonyabb dózist kapó személy tapasztalt egy enyhe rohamot. A terápiát kidolgozó cambridge-i orvos bízik abban, hogy potenciális gyógymóddal van dolguk.

A betegség fellángolását részben a gyulladások csillapításában szerepet játszó C1-inhibitor nevű fehérjét kódoló gén mutációi okozzák, részben az egyik, májban termelődő molekula, a kallikrein. Az ez idáig használt gyógyszerek utóbbi termelődését blokkolják - ám a kutatók arra jutottak, hogy ez génterápiával hosszú távon is lehetséges.

Az új kezelés során infúzióként kapták a betegek a génterápiát, és nem előzetesen kivont géneket módosítottak hozzá, így sokkal biztonságosabbnak tartják.

(Képek: Getty Images Hungary.)

• génterápia
• angioödéma
• öröklődés
• genetika
• gyógyszer
• gyógymód
• gyógyítás
• Életmód