Hihetetlen áttörés! Gyógyítható lehet a veleszületett süketség

Egy magyar, amerikai és francia tudósokból álló kutatócsoport először volt képes annyira visszaállítani egerek hallását, hogy azok érzékelni tudtak egy hangosabb beszélgetésnek megfelelő hangot.

Ezen kívül a világon először sikerült a süket egerek hallászavarral társuló egyensúlyzavarát is gyógyítani. Ez olvasható a Semmelweis Egyetem által kiadott közleményben.

A veleszületett süketség és egyensúlyzavar

A veleszületett süketség minden kétezredik újszülöttet érint a világon, leggyakoribb oka pedig a belső fül érzékelő szőrsejtjeinek betegsége.

Ezek a sejtek képtelenek az osztódásra és a megújulásra, így a születéskor jelen lévő sejtek élete végéig elkísérik az embert. A belső fül szőrsejtjei nemcsak a hangok érzékelésében játszanak alapvető szerepet, hanem az egyensúlyérzékelésben is. Ezért van az, hogy a veleszületett süketség egyes formái társulhatnak egyensúlyzavarokkal.

Génterápiával keresik a gyógymódot

A génterápia az elmúlt években számos komoly eredményt ért el. A vakság gyógyításától az AIDS kezeléséig sok betegségben nyújt új reményt. A süketség génterápiás gyógyítása azonban eddig nem tűnt lehetségesnek. Ennek az az oka, hogy a belső fül szőrsejtjei nagyon nehezen vehetőek célba a génterápia klasszikus eszközeivel.

A Harvard Egyetem kutatói ezért a trójai faló elvét használták, amikor a génterápiában jól ismert vírust - AAV, adeno-asszociált vírus - becsomagolták a sejtek közötti természetes kommunikációban részt vevő, úgynevezett extracelluláris vezikulákba, vagyis a sejten kívüli hólyagocskákba. Így nyertek egy hatékonyabb génátvivő rendszert.

A vezikulák szerepe

A sejteredetű extracelluláris vezikulák fontos szerepet játszanak a sejtek közötti információcserében. Az emberei szervezetben hatalmas mennyiségben megtalálhatóak.

Néhány éve tudják a kutatók, hogy bizonyos vírusok képesek kihasználni a vezikulák nyújtotta lehetőségeket, és az immunrendszer elől elbújva képesek egyik sejtből a másikba átjutni. A vezikulákba csomagolt AAV vírusokat sokkal hatékonyabban vették fel a belső fül halló és egyensúlyozó szőrsejtjei.

Egereken folytak a sikeres kísérletek

Dr. György Bence, aki a tanulmány első szerzője és a Harvard Egyetem kutatóorvosa, a Semmelweis Egyetem Genetikai, Sejt- és Immunbiológiai Intézetében kezdte vizsgálni az extracelluláris vezikulákat, és szerzett PhD-fokozatot ezzel kapcsolatban. Csoportjával a beteg egerek belső fülébe újszülött korukban juttatták be a hibás gént.

Az egerek a kezelést követően visszanyerték hallásukat, emellett a súlyos egyensúlyzavarnak nyoma sem maradt. Mivel az egerekben található hibás gén pontosan megfelel az emberi süketség egyik fajtája génjének, azt remélik a kutatók, hogy öt-hét éven belül embernél is kipróbálható lesz a kezelés.

• kutatások
• tudomány
• kísérlet
• hallás károsodás
• hallás
• Életmód